„»Diese Studie illustriert die Möglichkeit eines rationellen Designs, Tests und und Einsatzes eines neuen Wirkstoffs für eine Patientin mit einer seltenen Erkrankung auf Basis des Verständnisses ihrer speziellen pathogenetischen Mutation«, so das Fazit der Autoren um Dr. Jinkuk Kim von der Kinderklinik in Boston, USA. Es sei ein Beispiel für ein individualisiertes ''genbasiertes'' Medikament.“
"این مطالعه امکان طراحی، آزمایش و استفاده منطقی از یک داروی جدید را برای بیماری با یک بیماری نادر بر اساس درک جهش پاتوژنتیک خاص او نشان می‌دهد"، نتیجه‌گیری نویسندگان دکتر جینکوک کیم از کلینیک کودکان در بوستون، ایالات متحده است. این یک نمونه از داروی "مبتنی بر ژن" فردی شده است.
